2025年5月26日，復宏漢霖（2696.HK）宣佈，公司創新型抗HER2單抗HLX22獲得歐盟委員會（EC）授予的孤兒藥資格認定（ODD），用於胃癌的治療。這是HLX22全球開發進程中的又一里程碑突破，標誌着其成為全球首款同時獲得歐盟和美國孤兒藥資格認定的胃癌抗HER2靶向療法，揭示了其在胃癌領域的巨大治療潛力。HLX22聯合曲妥珠單抗及化療一線治療HER2陽性晚期胃癌的國際多中心III期臨床研究（HLX22-GC-301）目前已獲得中國、美國、歐盟國家德國、日本、澳大利亞、韓國等地藥監機構的新藥臨床試驗（IND）許可，並完成全球首例患者給藥。

此次HLX22獲得歐盟孤兒藥認定基於歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）的積極意見。根據EC的定義，孤兒藥(Orphan Medicinal Product)被用於診斷、預防或治療那些危及生命或者非常嚴重的疾病，並且患者比例不超過歐盟人口總數萬分之五。歐盟《孤兒藥法規》確立了孤兒藥資格認定的集中審批程序，並為孤兒藥的研發和上市制定了激勵措施，包括但不限於(1)獲得臨床研究方案協助(EMA為獲得認定的孤兒藥提供專門的科學建議)；(2)可享受藥品集中審批程序（企業可直接向EMA提交上市/有條件批准申請，由此獲得的歐盟委員會建議或決議在所有歐盟國家均有效）；(3)上市後享有10年市場獨佔權；(4)監管活動費用減免(涉及方案協助、上市許可申請與核查、上市後變更申請和年費)。

據GLOBOCAN數據顯示，2022年全球約有100萬胃癌新發病例，逾66萬死亡病例，疾病負擔呈現顯着地域不平衡^[1]，構成了一大健康問題。多數胃癌患者早期症狀隱匿，確診時已處於疾病晚期，總體預後不良，5年生存率僅為6%^[2,3]。其中，HER2陽性患者佔比約為12-23%，且其預後較HER2陰性患者更差^[2,4]。目前，對於HER2陽性的局部晚期/轉移性G/GEJ患者，其標準一線療法為曲妥珠單抗聯用化療，針對PD-L1陽性（PD-L1 CPS≥1）的患者，一些指南亦推薦進一步疊加聯用免疫治療，但持續療效和預後仍有待進一步改善^[5]。

HLX22是一款靶向HER2的創新型單克隆抗體。其具有差異化的分子設計和作用機制，可結合在HER2的胞外亞結構域IV，但結合表位與曲妥珠單抗有所不同，使得該產品能夠與和曲妥珠單抗同時結合至HER2，有效促進HER2二聚體（HER2同源二聚體及HER2/EGFR異源二聚體）的內吞和降解，將HER2的內吞效率提高了40%-80%，進而產生更強的HER2受體阻斷效果。一項HLX22聯合漢曲優^®（曲妥珠單抗，美國商品名：HERCESSI™，歐洲商品名：Zercepac^®）治療HER2陽性胃癌的II期臨床研究（HLX22-GC-201）結果顯示，在漢曲優^®聯用化療的基礎上加入HLX22可提高HER2陽性G/GEJ癌患者一線治療的生存期和抗腫瘤反應，且安全性可控^-2，有望重塑晚期胃癌的一線標準治療，該研究最新結果已於2025年美國臨床腫瘤學會胃腸道腫瘤研討會（ASCO GI）發佈^[9]，並將2025 ASCO年會上進一步更新，同時其III期臨床HLX22-GC-301的研究設計也會在ASCO上發佈。除胃癌外，復宏漢霖近期亦啟動了一項HLX22聯合德曲妥珠單抗二線治療HER2低表達HR陽性乳腺癌的II期臨床研究（HLX22-BC201）並於中國境內完成首例患者給藥。

未來，復宏漢霖將繼續秉持「以患者為中心」的理念，加速推進HLX22的全球研發佈局，早日將這一創新療法帶給全球患者。同時，公司也將持續深耕腫瘤領域，推動更多創新藥物的研發，帶來更多高質量、可負擔的治療選擇。

參考文獻

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[9] Li, Jin, et al. "HLX22 plus trastuzumab and XELOX for first-line treatment of HER2-positive locally advanced or metastatic gastric/gastroesophageal junction cancer (G/GEJC): Updated results with additional patients." (2025): 440-440.