2025年5月12日，復星醫藥（600196.SH；02196.HK）宣佈，自主研發的1類新藥FCN-159片（芦沃美替尼片）用於治療兒童朗格漢斯組織細胞增生症已被納入國家藥監局突破性治療藥物程序，目前，該適應症在中國境內處於II期臨床試驗階段。

FCN-159片為MEK1/2選擇性抑制劑，擬主要用於治療晚期實體瘤、1型神經纖維瘤病、樹突狀細胞和組織細胞腫瘤、低級別腦膠質瘤等。

截至目前，芦沃美替尼片已有2項適應症的上市申請先後獲國家藥監局受理，並被納入優先審評程序，分別是用於治療成人樹突狀細胞和組織細胞腫瘤、以及治療2歲及2歲以上兒童1型神經纖維瘤病（NF1）相關的叢狀神經纖維瘤（PN）。該新藥用於治療成人1型神經纖維瘤病於中國境內（不包括港澳台地區，下同）處於III期臨床試驗階段，用於治療低級別腦膠質瘤、顱外動靜脈畸形、兒童朗格漢斯組織細胞增生症於中國境內均處於II期臨床試驗階段，其中，用於治療組織細胞腫瘤、無法手術或術後殘留/復發的NF1相關的叢狀神經纖維瘤成人患者、兒童朗格漢斯組織細胞增生症三項適應症均已被國家藥監局藥品審評中心納入突破性治療藥物程序。

根據IQVIA MIDAS™最新數據^[1]，2024年，MEK1/2選擇性抑制劑於全球範圍的銷售額約為20.68億美元，擁有廣闊的市場前景和臨床價值。

未來，復星醫藥將積極探索創新藥物的開發與應用，加快罕見病藥物和臨床急需藥物的研發，填補相關疾病治療領域的空白，提升創新治療藥物在罕見病患者中的可及性。

數據來源：

[1].由IQVIA提供，IQVIA是全球醫藥健康產業專業信息和戰略諮詢服務提供商。