（2025年7月9日，中國上海）7月9日，復星醫藥（600196.SH；02196.HK）宣佈，自主研發的MEK1/2選擇性抑制劑復邁寧^®（通用名：蘆沃美替尼片，以下簡稱「該藥品」）用於治療兒童低級別腦膠質瘤（pLGG）適應症於中國境內（不包括港澳台地區）啟動Ⅲ期臨床試驗。

復星醫藥聯席總裁、全球研發中心CEO王興利表示：「我們非常欣喜地看到復邁寧^®用於治療兒童低級別腦膠質瘤進入III期臨床的關鍵階段，這不僅是中國首個進入該領域Ⅲ期臨床的MEK靶向藥物，也是復星醫藥全球研發的又一里程碑。未來，復星醫藥全球研發團隊將高效推進臨床進程，儘早讓更多患者獲益於這一創新療法。」

兒童低級別膠質瘤（pLGG）患者是指低級別腦膠質瘤中的年齡＜18歲的兒童和青少年患者，且所患疾病為2021年世界衛生組織（WHO）中樞神經系統腫瘤分類中所特指的包括兒童型彌漫性低級別膠質瘤、局限性星形細胞膠質瘤等在內疾病者。pLGG是兒童最常見的中樞神經系統腫瘤，佔所有兒童中樞神經系統腫瘤的40-50%。2015年美國新診斷的pLGG病例數約為1000~1600例，在中國尚無明確的兒童低級別膠質瘤發病率報導。

根據一項多中心、單臂Ⅱ期臨床研究數據顯示^[1]，復邁寧^®治療BRAF融合突變或BRAF V600E突變或NF1突變陽性的兒童低級別腦膠質瘤患者的客觀緩解率（ORR）達到了68.2%，疾病控制率（DCR）可達100%，在研究期間無患者出現疾病進展，所有患者均不同程度獲益。此臨床研究結果顯示復邁寧^®對於BRAF融合突變或BRAF V600E突變或NF1突變陽性的兒童低級別膠質瘤具有良好的治療效果，對於兒童低級別膠質瘤的治療提供了靶向治療的選擇。復邁寧^®有望改變pLGG的現有治療格局，讓更多患者獲益。

截至目前，復邁寧^®已於中國境內上市並獲批兩項適應症，包括用於治療朗格漢斯細胞組織細胞增生症（LCH）和組織細胞腫瘤成人患者；以及2歲及2歲以上伴有症狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤（PN）的Ⅰ型神經纖維瘤病（NF1）兒童及青少年患者。

復邁寧^®用於治療成人Ⅰ型神經纖維瘤病、兒童低級別腦膠質瘤於中國境內均處於Ⅲ期臨床試驗階段，該藥品用於治療顱外動靜脈畸形、兒童朗格漢斯細胞組織細胞增生症於中國境內均處於Ⅱ期臨床試驗階段。其中，該藥品用於無法手術或術後殘留/復發的NF1相關的叢狀神經纖維瘤成人患者、兒童朗格漢斯組織細胞增生症兩項適應症均已被國家藥品監督管理局藥品審評中心納入突破性治療藥物程式。

[1]1.Wenbin Li, Ying Mao, Zhuang Kang, et al. A phase II study to explore the efficacy and safety of FCN-159 in recurrent or progressive pediatric low-grade glioma (pLGG) with MAPK pathway activation. ESMO LBA 2023.